Yeni “asal genom düzenleme” CRISPR’ı geride bırakabilir

3 dakikalık içerik

Genom düzenlemede yeni bir teknik, CRISPR tekniğini geride bırakabilir. “Asal genom düzenleme” denilen teknik, kanser ve genetik / kalıtsal hastalıkların yüzde 89’unu onarabilir.

2012 yılında geliştirilen CRISPR tekniği halen ciddi sorunlara yol açabiliyor; bazen yanlış genleri değiştiriyor ve DNA’nın çifte sarmalının her iki zincirini de kesiyor. İnsan ve fare hücrelerinde denenen yeni teknik, CRISPR-Cas9 gibi mevcut genom düzenleme yaklaşımlarından daha fazla genetik mutasyon türünün düzenlenmesine imkan tanıyabilir.

Halen, kistik fibroz ve orak hücre hastalığı gibi nadir görülen genetik hastalıklar için çok az uygulanabilir tedavi var. Doktora sonrası araştırmacı ve makalenin baş yazarı Andrew V. Anzalone, laboratuvarda bir petri kabındaki memeli hücrelerini düzenlemek için “asal genom düzenleme” isimli yeni tekniği kullandıklarını açıkladı.

Asal genom düzenleme tekniğinde, DNA üzerindeki hatalı dizilmiş yüzlerce nükleotit moleküler ayrı ayrı seçiliyor. Genetik hatalar tümüyle belirleniyor. Hatalı dizilmiş nükleotitlerin yeri değiştirilmiyor ve bunun yerine bu nükleotitler birbirlerine dönüştürülüyor.

Araştırmacılar bu teknikle, insan vücudunda genetik / kalıtsal hastalıklara neden olan 75 bin gen değişikliğinin yüzde 89’unu düzeltmenin mümkün olabileceğini söyledi.

Broad Institute’den David Liu, Andrew Anzalone ve meslektaşları, çeşitli insan ve fare hücrelerinde varyasyonlarını test ederek 175’ten fazla farklı düzenleme yaptı.

Liu, gen düzenlemesinin nihai amacının “genetik hastalıkları bulunan insan hastaları da dahil olmak üzere, canlı bir hücre ya da organizmanın herhangi bir pozisyonunda herhangi bir DNA değişikliği yapabilmek” olduğunu belirtti. Liu, “Bu hedefi tam olarak gerçekleştirmek için çok daha fazla çalışmaya ihtiyaç duyuluyor” dedi.

Asal genom düzenleme ile önceki genom düzenleyici tekniklerin onaramadığı orak hücre anemisi ve Tay-Sachs (enzim eksikliği) hastalığına neden olan mutasyonlar onarılabilecek. Deneylerde düzenlemeler nispeten çok az hedef dışı değişikliklere neden oldu.

Kaynak;

Nature

Sizin yorumunuz nedir?

Your email address will not be published.